全部專家人物

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    學習讓心年輕了起來-怡富大中華區行銷總監宋文琪

    身為怡富資產管理大中華區共同基金行銷總監,宋文琪謙虛地不敢說自己很成功,但是覺得很享受現在的工作。對於工作上的挑戰,她總是用學習來化解,讓自己保持不斷往前。
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    平凡小女生~沈芯菱 以行動改變社會

    才21歲的她,臉上淺淺的酒渦,帶著大學二年級女生該有的清純稚氣,然而,談話內容卻和咖啡館名一樣的富有哲思。
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    曹長青:李登輝的基督信仰

    李登輝的人生歷程中,曾艱難地探索個人的信仰問題,終於在三十而立時期,成為虔誠的基督徒。信仰的力量使他度過政壇上一個個難關,並以強烈的使命感促成台灣的民主化。
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    以身試藥的諾貝爾獎得主–史坦曼 [科學人2012年第121期3月號]

    當史坦曼發現罹患了胰腺癌,便把有關癌症和免疫系統的研究成果應用在自己身上。這個自我治療法讓他多活了幾年,可惜的是,他仍在諾貝爾獎宣佈前三天辭世。
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    王長怡博士

    專訪王長怡 農業生技期刊

    從A到A+,發展知識經濟,卓越企業價值
    專訪UBI集團·聯亞生技 王長怡董事長
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    為台灣產業打基礎 技術處要看得更遠-專訪技術處長吳明機

    經濟部技術處處長吳明機認為,協調能力、長遠的視野、執行力、國際化和兩岸關係是技術處必須要面對的幾大挑戰。尤其在兩岸合作方面,他強調台灣絕不能只是一味的做科技保護,而應該適度平衡兩岸資源。以車載資通訊產業來說,就會是兩岸資源互補,共同發展的好機會。
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    掌握黃金療法 生醫業關鍵契機 (專訪林榮景董事長) [工商時報 2013-02-04]

    東洋、晟德集團董事長林榮錦認為,企業成敗在文化,生醫業成功的關鍵在「適當化」
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    果蠅嗅覺圖譜全球首度亮相──「行政院96年傑出科技貢獻獎」得獎人江安世教授專訪 [國科會]

    清華大學生物科技研究所江安世教授的研究團隊,成功地描繪出全世界第1張果蠅的嗅覺「神經地圖」,除了在國際知名期刊《細胞雜誌》(Cell)上刊登外,也獲得行政院 96 年傑出科技貢獻獎的殊榮。
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    找一個不能用錢衡量的成功 何大一的分享

    「有些重要時刻,你必須要相信你所要做的事。」
    一個公司要成功,從投資、科學、臨床、管理到領導,都要是最棒的人。
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    陳垣崇醫師對於罕見疾病的貢獻

    陳垣崇獨行15年 每年要救活上千個新生兒
    商業周刊第 966 期  作者:楊欣怡、胡釗維

    出身醫生世家的陳垣崇,一再放棄名利雙收的絕佳機會,堅持從事研究,最終發展出先天性罕見疾病龐貝氏症的解藥。這個新藥所能救活的病童人數,將超越一般醫生終生的行醫成就。……

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    辜成允無條件支持 陳垣崇破解龐貝氏千年絕症
    2006年11月號《遠見雜誌》 第245期,作者:黃漢華

    中秋夜,三歲的王小弟在冬山河公園裡,繞著爸媽又跑又叫,活潑好動的模樣讓人看不出兩年半前曾徘徊生死關頭。

    王小弟患有罕見的龐貝氏症,要用呼吸器維持呼吸,即使已五個月大,還不能抬頭,若不是新藥Myozyme的出現,他極有可能不到一歲就已離世。

    這樣的奇蹟也出現在美國東部杜克大學(Duke University)醫學中心。

    三歲的雅蜜拉每兩星期來醫院打一次針,靠著神奇的藥,讓龐貝氏症病魔消失了,她手腳開始有力,可以和同伴一樣正常呼吸、跑跳,享受該有的童年。

    像王小弟、雅蜜拉這樣的龐貝氏症患者,全球約有上萬人,而台灣每年約有四、五名新生兒患有此罕見疾病。他們缺乏能夠分解肝醣的酵素,因此肝醣會堆積在肌肉、心臟,導致肌肉無力、心臟肥大,最後因為呼吸或心臟衰竭而死亡。

    許多年來,龐貝氏症這種基因缺陷的先天性疾病無藥可醫,嬰兒往往活不過一歲。

    如今,靠著台灣的科學家、企業家及醫生的共同努力,終於研發成功Myozyme藥。

    2006年4月28日,是醫學史上值得紀念的時刻。

    台灣改變全球病患的命運,也改寫了人類的醫學史。

    這一天,美國FDA(食品藥物管理局)核准了Myozyme藥的上市,從此破解龐貝氏症魔咒,拯救全球每年上千名患有此症的新生兒。

    這一天,《CNN》《ABC》《紐約時報》等140多家國際媒體同時報導這項醫學成果,成為當天最重要的醫藥新聞。

    在這一天,研發出Myozyme的台灣生技藥廠也締造新紀錄,更打開了全球一年5億美元(約新台幣165億元)的市場;而投資參與研發的中國橡膠,股價在半年內上揚一倍半,並且多次登上財經媒體的頭條。

    使命∕小女孩葬禮上的決定
    台灣能改寫這項醫學紀錄,前後花了15年時間。

    一切得從研發Myozyme藥的中研院院士兼生物醫學研究所長、現年58歲的陳垣崇談起。

    花木扶疏的中研院院區裡,橘紅色的生物醫學研究所大樓矗立其中。即使學術地位崇高,陳垣崇卻隱身在這不到10坪的小房間裡。

    這位不看重醫師高薪、投入冷門基礎醫學研究的院士,也是有台灣小兒科推手之稱的陳炯霖醫師之子。

    戴著一副厚重眼鏡的陳垣崇,從小就對研究有興趣,他原本想念化學系,爸爸卻期待他能繼承衣缽,於是他選擇能救人又能做研究的醫學系。

    多年前就讀台大時,人類第一個基因順序剛被決定,引發他極大興趣。「基因決定物種的一切,」他也不管這還是冷門領域,畢業之後便到美國攻讀人類遺傳學。拿到博士學位後,陳垣崇在杜克大學醫院看診,主治罕見疾病。每回看到罹患龐貝氏症的孩子,等於被宣判死刑,醫師只能束手無策,他常常因此而感到難過。

    1990年是他投入研究的關鍵時刻。一名黑人女嬰得了龐貝氏症,家人把希望寄託在骨髓移植,努力籌到25萬美元(約新台幣825萬元),可是還來不及移植,小生命就結束了。

    「主啊,你創造了這個小生命,為何這麼快就把她帶走呢?」在小女孩的葬禮,牧師說出這句話,參加葬禮的陳垣崇和學生互看一眼,內心頓時湧起一股使命感,他決定要找到解藥。於是,他們回到實驗室,這一投入就是15年,也開啟曲折的研究旅程。

    感動∕辜成允無條件贊助
    15年是多麼漫長的研究之路,陳垣崇能不輟斷,與他相識近30年,也是杜克同事,現任和信治癌中心醫院院長的黃達夫是核心人物。

    1994年,正在尋找研究資金的陳垣崇向黃達夫提起,黃達夫便向時任中國橡膠常務董事的辜成允說起陳垣崇的研究。

    原來,1990年代初,前中橡董事長辜振甫便意識到分散風險的重要,除了碳煙本業,也開始朝生技製藥發展,而次子辜成允為主要執行者。1991年,在黃達夫的引薦下,中橡併購有20多年歷史的葛蘭素英國藥廠,接手生產青黴素而大發利市,更堅定了辜成允往製藥發展的信心。

    因此,當辜成允聽到陳垣崇的研究動機,便到杜克大學拜訪他。「他給我看那個黑人女嬰的照片,那是個好可愛的女孩,」辜成允語氣帶著惋惜。他說,陳垣崇是謙謙君子,他沒拿出財務報表遊說,也沒保證研究一定成功,只說了那段故事,辜成允忘不了那個小孩的神情,便答應無條件贊助。

    1994年,辜成允透過中橡的美國子公司Synpac,拿出第一筆資金,連續三年,在陳垣崇的實驗室投下近百萬美元,也因為經費挹注,研究團隊從4人增加到10人。「他不求回報,很有愛心,對我幫助很大,」陳垣崇這樣形容現在的中橡董事長辜成允。

    延續∕小藥廠模式接力研發
    找到能分解肝醣,又能被肌肉細胞認得的酵素是陳垣崇的挑戰。實驗結果時好時壞,有如坐雲宵飛車,黃達夫回憶,研究過程緊緊牽繫著每個人,大家情緒都受影響。

    經過五年多努力,陳垣崇翻遍所有醫學資料,1996年,成功在倉鼠身上合成酵素,第二年,打進得了龐貝氏症的鵪鶉,三星期後,奇蹟發生了,原本不能翻身的鳥竟可以走動,還會展翅高飛,研究團隊大受鼓舞,就在1998年對外發表。

    動物實驗立下第一個里程碑,意味可以進入人體實驗,然而,但接踵而來的是需要更多資金投入。「開發一項新藥,至少要5億到8億美元(約新台幣165億到264億元),而且還得花上5到15年!」Synpac副總經理湯德華分析指出。

    此時,辜成允已和陳垣崇簽完授權合約,有權生產,他的製藥路走了一半,面對不可知的未來,卻憂喜參半,內心出現掙扎,也陷入長考:能否再投入巨額資金?風險有多少?是否要花100億台幣蓋GMP藥廠?能否向股東交出漂亮的成績單?

    答案在1999年找到。那一年辜成允獲得艾森豪獎金,到美國參觀藥廠時發現,不少家三人或五人的小藥廠和同業合作,靠著策略聯盟,以接力賽的方式,各自在不同階段研發,他們不講究永續經營,卻藉著分工,成功研發出新藥。

    辜成允看出Myozyme全球使用者不到2萬5000人,被視為「孤兒藥」,市場太小,大廠不願研發;Synpac既有初步成果,已取得領先,他便依循小廠合作模式,在2000年以1800萬美元(約新台幣6億元)將權利讓給全球第三大的生技藥廠Genzyme,把下一棒交給他們。

    突破∕實驗成功加速上市
    這時,陳垣崇已展開為期一年半的人體實驗。因為藥量有限,只有三名幼兒能參加,排不到隊的家長只能看著自己的孩子走向死亡,他們焦急地投書FDA,透過管道向研究團隊施壓,「白宮、參眾兩院常打電話給杜克的校長,媒體也質疑我們,」本來是絕症救星的陳垣崇,反成了眾矢之的。

    儘管壓力大,陳垣崇依然專注實驗,因為是第一次進行人體實驗,他常常要半夜回醫院,觀察嬰兒是否過敏。七年過去了,103號嬰兒現在是七歲大的健康小學生,然而101、102號卻因為副作用,兩歲多就相繼去世。

    「我不是神,我承認當時的失敗!」,陳垣崇很有勇氣,面對實驗結果。他看到這兩個孩子出現排斥現象,全身無力,只有手指能動,知道治療不再具有意義,便建議停藥,家長雖然不捨,卻也簽下同意書,但這已打破龐貝氏兒活不過一歲的詛咒。

    因為陳垣崇的人體實驗,Myozyme陸續獲得美國FDA、歐盟EMEA核准上市,擁有17年專利期。Synpac副總湯德華說,FDA核准往往要等10年,成功率只有1∕10,「我們等了七年,這算快了」。

    如今,陳垣崇的藥已讓450名接受治療的患者,燃起重生希望。今年Synpac也在10月初和Genzyme修改合約,估計未來17年能獲利140億到270億台幣,這使得母以子為貴的中橡,股價突破30元關卡,創近四年新高。

    創舉∕未來納入新生兒篩檢
    因為有了解藥,台灣更進一步成為全球第一個篩檢龐貝氏症新生兒的地區,在醫學史上創下另一紀錄。

    跟上杜克大學醫院的腳步,台大醫院在2003年加入臨床實驗,成為亞洲唯一參加的醫院。小兒部主治醫師簡穎秀表示,至今已治療10名病童,去年他們免費篩檢了8萬名嬰兒,發現兩名病例。而篩檢計畫在明年結束,將發表治療結果,也會建議衛生署納入新生兒檢查。

    憑著對醫學研究的熱情,陳垣崇救治數百名龐貝氏兒,他的感人故事也將搬上大銀幕。

    原來,1999年,一名兩個孩子都得了龐貝氏症的爸爸,因為無法參加陳垣崇的實驗,辭去財務顧問的工作,自己籌錢蓋藥廠,研發解藥。《華爾街日報》記者把他的故事寫成小說《The Cure》,今年9月出版,好萊塢片廠已買下電影版權,由哈里遜.福特飾演這位爸爸。

    誰最適合演陳垣崇呢?「我沒有意見,」他笑著回答。這樣的情節讓人想起真人真事的改編電影《羅倫佐的油》,患有罕見ALD症(腎上腺腦白質退化症)的病童,在片尾一幕接一幕地出現,令全球影迷動容。相信這部新片在全球上映,會是台灣醫學界另一個揚眉吐氣的時刻。


    陳垣崇 小檔案
    出生:1948年
    現職:中央研究院生物醫學科學研究所特聘研究員兼所長
    學歷:

    國立台灣大學醫學院醫學士、美國哥倫比亞大學
    人類遺傳系博士
    經歷:

    美國杜克大學醫學中心教授兼醫學遺傳系主任
    中央研究院生物醫學科學研究所所長
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    人物側寫

    為了果蠅的腦神經 DNA之父來台訪問

    他是UBI創辦人王長怡博士的好友與良師,也曾是UBI公司的董事,更是個風趣、聰明、有深度的大師級科學家…….
    他被公認是繼達爾文、孟德爾後第三位具歷史象徵地位的科學家。
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    丘福隆博士專欄

    「名嘴與名筆」之認證

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